Прогресування хвороби Хантінгтона у мишей вдалося зупинити на півроку

dirty-mice648x432_500x375Нова терапія виявилася ефективною при боротьбі з хореей Хантінгтона, прогресуючим захворюванням, викликаним мутацією в гені HTT. Мутація призводить до пошкодження білка хантінгтіна, а у пацієнтів виникають пошкодження нервових клітин в головному мозку. При прогресуванні захворювання порушуються рухові і розумові здібності. Тривалість життя після появи перших симптомів рідко перевищує 20 років.

Ефективного лікування захворювання поки не виявлено, але вчені шукають спосіб впоратися з хворобою. Новий підхід вони випробували на мишах, які страждають захворюванням. Дослідники з Імперського коледжу Лондона (Imperial College London) зробили гризунам єдину ін’єкцію генно-інженерного білка, що містить домен типу «цинковий палець», здатний зв’язуватися з ДНК пошкодженого гена і блокувати експресію мутантного білка. Це перешкоджало утворенню скупчень небезпечного білка в головному мозку — автори припускають, що саме накопичення аномального хантінгтіна і провокує розвиток і прогресування захворювання (механізм розвитку захворювання до кінця поки неясний).

Над створенням генно-інженерного білка автори працювали більше десяти років. Вони змогли домогтися того, що ефект від ін’єкції тривав кілька місяців, а не кілька тижнів. В останньому з експериментів білок вводився 12 мишам. Через 3 тижні після ін’єкції експресія в середньому придушувалася на 77%, через 12 тижнів — на 48%. У деяких мишей заблокувати експресію вдалося на півроку.

Поки неясно, чи спрацює цей метод на людях, проте автори сподіваються приступити до випробувань протягом найближчих п’яти років. Крім того, поки до кінця не зрозуміло, чи дійсно скупчення аномального білка і викликають розвиток хвороби — в тому випадку, якщо це не так, подібна терапія виявиться безглуздою. Все це ще належить з’ясувати вченим, але вони сподіваються, що їм вдасться продемонструвати взаємозв’язок і знайти ефективний спосіб боротьби із захворюванням.

pos-системы

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *