Генна терапія проти сліпоти

shutterstock_143348383_small_500x375Група дослідників з Медичної школи Міллера при Університеті Маямі (University of Miami Miller School of Medicine) запропонувала новий спосіб боротьби зі спадковою оптичної нейропатією Лебера — важким захворюванням, що призводить до сліпоти.

Причина розвитку хвороби — мутація, яка виникає в мітохондріальному геномі. Мітохондрії — енергетичні станції клітин, особливістю яких є наявність власного геному. Найчастіше у хворих на спадкову оптичної нейропатією Лебера пошкоджується ген ND4. Захворювання зазвичай дебютує в юнацькому віці і супроводжується швидкою втратою гостроти зору, пов’язаної з руйнуванням нейронів сітківки.

Джон Гай (John Guy) і його колеги спершу розробили модель захворювання на лабораторних мишах, а вже потім протестували на ній новий метод лікування. У захворілих тварин розвивалася атрофія зорового нерва, руйнувалися нервові клітини сітківки, зір стрімко погіршувався.

Використовуючи модифікований аденоассоціірованних вірус, вчені змогли за допомогою ін’єкцій в око ввести повноцінну копію гена ND4 в пошкоджені мітохондрії. Це допомогло істотно поліпшити зір гризунів. Введення вірусу здоровим мишам не приводило до появи будь-яких побічних ефектів.

Вчені відзначають, що результати дослідження перевершили їхні очікування — генна терапія виявилася здатна не тільки запобігти розвитку сліпоти, але й допомогла відновити практично повністю втрачене мишами зір. Найближчим часом планується проведення клінічних випробувань за участю пацієнтів, які страждають спадкової оптичної нейропатією Лебера.

Посмотреть онлайн сайты о медицине и здоровье вы можете здесь goodvil.ru.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *